DNA: Nova Geração de Editores Genéticos Rumo a Ensaios Clínicos

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DNA– Após a  aprovação da primeira terapia de edição genética CRISPR-Cas9, uma nova era de tratamentos mais eficientes e precisos está prestes a ser desencadeada. A terapia, recentemente apoiada no Reino Unido para tratar a doença falciforme, está agora em vias de receber aprovação nos Estados Unidos, marcando um avanço significativo para o campo da terapia genética.

De acordo com a renomada revista científica  Nature, “a aprovação regulamentar do clássico CRISPR-Cas9 prepara o terreno para a próxima geração de técnicas de edição de genoma”. A comunidade científica está ansiosa para explorar as possibilidades oferecidas pela próxima geração de sistemas baseados em CRISPR, prometendo superar as limitações das técnicas anteriores.

Edição Básica: Corrigindo uma Letra de Cada Vez:
A edição de base, uma técnica mais recente, permite a alteração de letras individuais do DNA, oferecendo uma oportunidade de corrigir mutações responsáveis por doenças como a fibrose cística. Segundo a Nature, essa técnica é “incrivelmente precisa”, embora sua aplicação esteja restrita a sequências específicas do DNA.

Edição Principal: Flexibilidade e Eficiência Aprimoradas:
A edição principal, introduzida em 2019, representa um avanço significativo em termos de flexibilidade. Além de alterar bases individuais de DNA, essa técnica pode inserir ou excluir pequenos trechos de DNA em locais específicos. Conforme relato da Nature, a Prime Medicine planeja iniciar ensaios clínicos para tratar a doença granulomatosa crónica com essa inovação.

Edição do Epigenoma: Uma Abordagem Revolucionária:
Além das alterações genéticas, os sistemas CRISPR agora podem modificar o epigenoma, influenciando a expressão génica. A Tune Therapeutics, conforme destacado na Nature, demonstrou a desactivação de genes em primatas não humanos, utilizando marcadores químicos duradouros. Essa abordagem pode oferecer benefícios em termos de durabilidade e segurança em comparação com terapias convencionais.

O avanço dessas técnicas, como enfatizado pela Nature, representa um novo capítulo emocionante na terapia genética, com a aprovação recente da terapia CRISPR-Cas9 pavimentando o caminho para inovações mais promissoras. À medida que esses avanços se desenrolam, a comunidade médica aguarda ansiosamente novos ensaios clínicos e o potencial revolucionário da próxima geração de terapias de edição genómica.

Para saber mais sobre esses desenvolvimentos, Acesse:https://www.nature.com/articles/d41586-023-03797-7

 

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